Post by account_disabled on Jul 27, 2023 4:46:55 GMT -5
A的附带降解限制了其在体内的应用。因此，开发了具有最小附带影响的高保真 Cas13 变体，这可以进一步提高其在基础研究和治疗应用中靶向降解 RNA 的效用223。 RNA碱基编辑器 与 DNA 碱基编辑器类似，催化失活的 Cas13 蛋白 (dCas13) 已与 ADAR2 融合以开发 RNA 碱基编辑器，例如 REPAIR（用于可编程 A 到 I 替换的 RNA 编辑）224 和 RESCUE（用于特定 C 到 U 交换的 RNA 编辑）225，可分别用于引入 A 到 I 或 C 到
U RNA编辑。为了最大限度地减少 REPAIRv1 的大量脱靶 RNA 编辑，张实验室鉴定了一种新的变体 dCas13b-ADAR2 DD (E488Q/T375G)，称为 REPAIRv2，可实现精确、高效和高度特异性的 RNA 碱基亚洲手机号码列表造血细胞）的研究中、从珍贵的组织活检（如果可以收集）以及可能从无细胞 DNA 中获得238，但对于其他不可接近的组织可能
不可行。 基因编辑临床风险的思考 由于基因编辑方法仍处于临床开发的早期阶段，并且尚未批准基于 CRISPR 的疗法用于患者239，它们的安全性和相关的临床风险是不确定的。尽管越来越多的技术可用组效应进行分类，但体细胞基因修饰本身可能并不预示临床后果。随着时间的推移和细胞分裂，细胞会自发地积累DNA损伤，因此体细胞遗传